PharmDr. Tatiana Foltánová, PhD.

Rozhovor s PharmDr. Tatianou Foltánovou, PhD. z Katedry farmakológie a toxikológie na Farmaceutickej fakulta UK, členkou Komisie pre lieky na zriedkavé choroby (COMP) EMA

Aktívne sa venujete téme liekov na zriedkavé choroby, čím je pre vás táto kategória špecifická?

Lieky na zriedkavé choroby sú pre farmaceuta zaujímavé predovšetkým z pohľadu obrovského výskumného potenciálu farmaceutického priemyslu, inovatívnych a moderných technológií výroby, ktoré sú v tejto oblasti často nutnosťou. Neznáma a často komplikovaná etiopatogenéza, prípadne genetický pôvod chorôb si vyžadujú podporu primárneho výskumu a farmakogenomiky. Často sme odkázaní iba na substitučnú liečbu ako jediné možné riešenie. Výskum a vývoj liekov na zriedkavé choroby nám ukazujú, že napriek obrovskému pokroku sme v mnohých oblastiach iba na začiatku.

Pre mňa osobne znamenajú lieky na zriedkavé choroby aj kontakt s profesionálnym prostredím Európskej liekovej agentúry (EMA), regulačnými pravidlami a rozhodnutiami o zabezpečení účinných a bezpečných liekov na tej najvyššej úrovni, za využitia všetkých nástrojov aj spolupráce EMA s americkou FDA.

Lieky na zriedkavé choroby majú vo svete špecifické postavenie a rôzne výhody. U nás však zatiaľ nie sú rozdiely medzi „štandardnými liekmi“ a liekmi na zriedkavé choroby. Ktorý model je podľa vás najprijateľnejší alebo čo by bolo pre nás najschodnejšou cestou?

Špecifickým postavením pravdepodobne rozumiete vyšší počet liekov na zriedkavé choroby na národných trhoch v jednotlivých členských štátoch EÚ. Toto je však len jeden z pohľadov. Prítomnosť na národnom trhu neznamená vždy dostupnosť pre pacienta. Aj v susednom Rakúsku sú viaceré lieky na zriedkavé choroby plne hradené pacientom a aj tak nedostupné. U nás je v súčasnosti dostupných 26 liekov na zriedkavé choroby z celkovo 62 v EÚ, takže necelá polovica, avšak tieto sú plne hradené z verejného zdravotného poistenia. Princíp solidárnosti v slovenskom zdravotníctve je dôležitý a mali by sme sa snažiť udržať si ho.

Na druhej strane, SR ako malý štát čelí viacerým, aj neovplyvniteľným charakteristikám, ako je menší počet obyvateľov a teda aj menší odhadovaný počet pacientov so zriedkavými chorobami. Informácie o prevalencii zriedkavých chorôb v SR chýbajú. Pacienti často nie sú kompletne diagnostikovaní. Napätá situácia v zdravotníctve a dlhodobé podfinancovanie tiež neuľahčujú postavenie zriedkavých chorôb a ich liečby v SR. Napriek tomu si myslím, že za ostatných päť rokov sme zaznamenali obrovský pokrok a v tejto oblasti sa začína formovať tvorivé prostredie. 

Ktoré problémy liekov na zriedkavé choroby sú u nás tie najzávažnejšie?

Kľúčovým bodom je schválenie Národnej stratégie pre zriedkavé choroby. Koncom apríla sa ukončilo medzirezortné pripomienkové konanie, sformulovali sa tu viaceré veľmi podnetné pripomienky, poukázalo sa tiež na komplexnosť starostlivosti o pacientov so zriedkavým chorobami. Schválenie Národnej stratégie snáď bude dostatočným nástrojom na vytvorenie odborných aj finančných podmienok špecifikácie starostlivosti o pacientov so zriedkavými chorobami a uľahčí diagnostiku aj dostupnosť zdravotnej starostlivosti, a teda aj liekov na zriedkavé choroby pre pacientov. Myslím, že toto je dôležitý bod ako zabezpečiť, aby pacienti so zriedkavými chorobami neboli raritou zdravotného či sociálneho systému.