PLATFORMA ORPHAN

O nás
Sme prvá asociácia, ktorá združuje výrobcov liekov na zriedkavé choroby.
Našimi zakladateľmi sú tri firmy Swedish Oprhan Biovitrum o.z., Alexion Pharma Int. a AOP Orphan Pharmaceuticals AG.  Prvým pristupujúcim členom je spoločnosť Merck, s.r.o.

Máme niekoľkoročné skúsenosti z rôznych oblastí starostlivosti o pacientov so zriedkavými chorobami. Spolu s lekármi a ďalším zdravotníckym personálom sa staráme o pacientov z týchto terapeutických oblastí - dedičné metabolické choroby, hematológia, onkológia, neurológia, psychiatria, nefrológia, kardiológia a alergológia.

Naši členovia sa špecializujú výhradne na vývoj a výrobu liekov na zriedkavé choroby.
Sme otvorení spolupráci aj s ďalšími farmaceutickými firmami, ktoré pôsobia v oblasti starostlivosti o pacientov so zriedkavými chorobami.

Prečo sme vznikli
V období, kedy sa aktívne diskutuje o prijímaní systémových opatrení v oblasti zriedkavých chorôb, sme sa stali členmi medzirezortnej skupiny pri Ministerstve zdravotníctva SR pre zriedkavé choroby. Pripravujeme legislatívny rámec – Národný plán pre zriedkavé choroby. Radi by sme ponúkli naše dlhoročné skúsenosti a znalosti z tejto oblasti a prispeli k formovaniu odbornej diskusie.

Našim dlhodobým cieľom je snaha prinášať nové liečebné možnosti a postupy pre pacientov trpiacich zriedkavými chorobami.

Našimi hlavnými prioritami sú:

* Zvyšovanie povedomia o zriedkavých chorobách a posilnenie postavenia orphan liekov v zdravotníckom systéme
* Spolupráca s pacientskymi organizáciami
* Podpora a spolupráca s centrami expertíz
* Zlepšenie diagnostiky a dostupnosti liečby zriedkavých chorôb cestou systémového opatrenia