História

Pacienti so zriedkavými ochoreniami stáli dlhú dobu na okraji záujmu. Napriek veľkému celkovému počtu týchto pacientov sa liečba zriedkavých ochorení stala mediálnou a politickou témou až začiatkom 80. rokov v USA. Výsledkom bolo prijatie prvého zákona o liekoch na liečbu zriedkavých ochorení, The Orphan Drug Act, v roku 1983. Americká vláda sa v ňom zaviazala podporovať vývoj liekov pre choroby, ktoré postihujú menej ako 200 000 obyvateľov. Pozitívne výsledky prišli čoskoro. Zatiaľ čo pred rokom 1983 bolo v USA schválených len 38 liekov sirôt, od prijatia tohto zákona bolo schválených 220 liekov sirôt, ktorými sa liečilo viac ako 10 miliónov pacientov. V Európskej únii došlo k prijatiu komplexného celoeurópskeho zákona v roku 2000 (nariadenie ES č 141/2000 a nariadenie komisie ES č. 847/2000) a k vzniku Výboru COMP, ktorý zodpovedá za posudzovanie žiadostí a grantovú podporu vývoja liekov sirôt. Zavedením týchto zmien dochádza k postupnému nárastu počtu liekov sirôt.